PÅ PLATS
under den här konferensen. Det är
dyrt med särläkemedel och den här
nya behandlingen är mycket dyr.
– Jag hoppas att man låter den
goda effekten på det här nya läkemedlet
gå före kostnaden, så att
många får tillgång till det. Vi ska ha
en jämlik vård i vårt land, men det
blir inte jämlikt om de med sällsynta
diagnoser inte får tillgång till de
läkemedel som faktiskt finns, säger
Sara Almroth.
INGEN BEHANDLING MOT LIMB-GIRDLE
Både Krister Ekström och Bengt
Johansson på konferensen har
Limb-girdle muskeldystrofier
(LGMD), på svenska skulder-
bäcken-muskeldystrofi, en långsamt
ut vecklad muskelsjukdom.
Det finns ingen behandling än och
bådas råd till de som får den diagnosen
är att acceptera sin situation
och skapa de kontakter som behövs
för ett bra liv.
– Visst har man begränsningar
men det har gått långsamt och man
har anpassat sig efter hand, säger
Krister Ekström som hoppas på att
annan forskning spiller över.
– Det forskas en hel del på
Duchennes muskeldystrofi och
kanske det kan bli resultat som även
vi med Limb-girdle kan få nytta av.
74-årige Bengt Johansson håller
sig också mycket aktiv.
– Jag har haft min diagnos sedan
10-årsåldern och trivs fortfarande med
livet, trots att jag behöver hjälp med
mycket i vardagslivet. Jag försöker
fylla livet med bra saker och tycker
att jag har fått till en bra aktiv livsstil,
med tanke på mina förutsättningar,
som kanske är lite begränsade, säger
Bengt Johansson.
HÖR NEUROPODDEN
Hör webbradioreportaget om muskeldiagnosforskningen
och senaste svenska muskelkonferensen
på www.neuropodden.se
Krister Ekström hoppas att forskningen på
Duchennes ska visa väg för lösning på LGMD.
Bengt Johanssons syremask gör honom
mycket aktiv och samhällsdeltagande trots
diagnosen LGMD sedan 10-årsåldern.
Klartecken för vissa SMA-patienters behandling
Patienter under 18 år med Spinal muskelatrofi, SMA typ 1 och 2 kan under vissa förutsättningar och
strikt kontroll erbjudas behandling med det nya mycket dyra, men effektiva läkemedlet Spinraza. Den
rekommendationen har SKL:s Nya Terapiråd gett Sveriges landsting och regioner från och med 2018.
SPINRAZA är ett läkemedel med
mycket högt pris som i studier
har visat effekt hos patienter
med de svåraste formerna av
sjukdomen spinal muskelatrofi,
SMA. Nya terapirådet, NT-rådet
har förhandlat med läkemedelsföretaget
om priset och landstingen
har tecknat avtal med
företaget som reducerar kostnaderna
för Spinraza.
– Det är ett väldigt dyrt läkemedel.
Vi måste därför se till att
de patienter som får läkemedlet är
de som har störst behov och som
får mest effekt av det. Behandlingen
ska också avbrytas direkt
om den inte har effekt, säger Gerd
Lärfars, överläkare i internmedicin
och ordförande i NT-rådet.
FÖLJS UPP I KVALITETSREGISTER
NT-rådet har nu utsett en arbetsgrupp
för Spinraza, som tillsammans
med patientens specialistläkare
ska besluta om behandling
kan ske hos enskilda patienter.
Behandling kan enbart ske
enligt i förväg uppställda medicinska
kriterier. Var sjätte
månad ska behandlingen av
patienten utvärderas. Då ska
den också avslutas om den inte
visat god effekt.
All behandling med Spinraza
ska följas upp i nationella kvalitetsregister
med syfte att få mer
kunskap om läkemedlets effekt
och säkerhet på gruppnivå.
12 REFLEX 1/18
/www.neuropodden.se
