Maria Jernmalm.
Magnus Lundgren.
Swati Acharya.
VÄRLDENS FÖRSTA GENREDIGERADE BARN
26
Men för den som är drabbad av astma eller allergi
– är det möjligt att ”klippa” bort de sjukdomarna?
– Allergier är ju ärftligt, har man en allergisk
mamma eller pappa så löper man större risk att
drabbas själv, säger Maria Jenmalm, professor i experimentell
allergologi vid Linköpings universitet.
– Men allergier beror inte på en särskild gen,
utan är ett samspel mellan olika gener och det
handlar inte heller om samma gener hos alla individer.
Det är alltså inte så enkelt att det finns en
”allergigen” och att man kan ”klippa” bort den.
Dessutom har ju allergier blivit vanligare sedan
50-talet, men våra gener har ju inte hunnit ändra
sig så mycket sedan dess. Så allergier handlar också
om ett samspel mellan genetiska faktorer och
miljöfaktorer.
ISTÄLLET FÖR ANTIKROPPAR. Men komplexiteten
gör inte att tekniken är utesluten för det. I dag
kan olika typer av behandlingar med antikroppar
hjälpa vissa patientgrupper, drabbade av astma eller
svåra atopiska eksem.
Antikroppar är ett protein som kroppens immunförsvar
vanligtvis producerar själv för att
försvara sig mot främmande ämnen. I behandling
med antikroppar sprutas de in och blockerar vissa
molekyler som orsakar astma eller allergi. Men att
ta fram antikroppar är komplicerat vilket ger dyra
behandlingar och ges därför bara till de svårast
sjuka som inte svarar på annan behandling.
– Då skulle man kunna tänka sig att den här
gensaxen kan användas istället för antikroppar
vilket på lång sikt kan tänkas bli billigare. Men
det här är väldigt hypotetiskt och kräver också att
tekniken lyckas bli tillräckligt precis och säker, säger
Maria Jenmalm.
Men även om behandling med Crispr Cas9 än
så länge både är hypotetiskt och avlägset så används
i dag tekniken som ett verktyg i astma- och
allergiforskningen. I flera forskningsprojekt har
man med hjälp av gensaxen försökt avlägsna gener
i födoämnen som orsakar allergier hos människor.
Bland annat har man experimenterat med
att framställa allergifria ägg och jordnötter och
det finns även pågående studier där man gjort
genredigeringar på djur, som getter, för att få
fram allergifri mjölk.
UTVECKLA BEHANDLINGAR. Tekniken används
också på mänskliga celler i labbmiljö för att förstå
mekanismerna bakom sjukdomarna. De resultaten
kan sedan användas för att utveckla konventionella
behandlingar.
På Sean N. Parker Center på Stanford Uni-
ARV & MILJÖ
Det talas allt mer om ”gensaxar” utanför
vetenskapliga kretsar. Bland
annat ägnade läkaren och hjärnforskaren
Mouna Esmaeilzadeh,
känd som ”Doktor Mouna” i TV4
Nyhetsmorgon, en del av sitt sommarprat åt att lyriskt
tala om hur vi nu är på väg in i en ny era där vi
kommer kunna ”hacka” våra egna gener.
Det finns i dag flera olika sorters gentekniker,
men mest uppmärksammad och utvecklad
är Crispr Cas9. Med den skulle man kunna göra
genredigeringar i människors DNA för att behandla
eller förhindra svåra sjukdomar.
– Så länge sjukdomen har en genetisk grund
och man lyckas ta reda på vad den grunden är
så skulle det inom en närmare eller mer fjärran
framtid gå att åtgärda det, säger Magnus Lundgren,
forskare vid institutionen organismbiologi
vid Uppsala universitet.
– Hur det kommer fungera i praktiken, det
vet vi inte än. Men principen fungerar, tekniken
är tillräckligt bra för att den ska vara potentiellt
användbar, nu får man helt enkelt testa det från
fall till fall. För vissa sjukdomar kommer det här
kanske vara väldigt lämpligt, medan det för andra
sjukdomar inte alls kommer att fungera.
PÅ MÄNNISKOR. Så här långt har man sett att
tekniken fungerar i cell- och djurförsök, nu måste
man helt enkelt ta reda på om det fungerar på
människor. Bland annat behöver man veta om
det finns bieffekter som man inte sett i djur- eller
cellstudier, hur effektivt det här är och hur omfattande
behandlingar som behövs.
I Kina och USA har man kommit längst med
att rekrytera patienter till cancerstudier. Nyligen
fick en europeisk studie på människor kring en
blodbristsjukdom godkänt och studier kring genetiska
ögonsjukdomar har också varit aktuella.
Kanske har du hört talas om världens första genredigerade tvillingflickor
som föddes i Kina i november förra året? Det blev en stor nyhet och skapade
ett ramaskri i forskarvärlden eftersom det är olagligt, både i Sverige
och i en rad andra länder, att utföra genredigeringar på embryon. Sådana
redigeringar skapar nämligen ärftliga förändringar.
– Det är en helt annan sak om man förändrar celler på en patient för
att uppnå en behandlingseffekt, i till exempel immunceller eller muskelceller.
De förändringarna kommer inte gå i arv eftersom sådana celler inte
producerar barn, säger Magnus Lundgren.